基因治疗20年

1990年9月14日美国nih临床中心首次采用基因治疗成功治愈腺苷脱氨酶（ada）基因缺陷而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下疾患，至今已整整20年，其发展迅速，从单纯的重组技术导入基因dna发展到了涵盖dna和rna两个干预水平、和基因上调（如基因增补、矫正、置换等）及下调（基因失活）的两大策略，近年来的进展使得基因治疗登入《science》杂志2009年度十大科学进展，我国在基因治疗领域诞生了第一个上市药物，有10多个制剂临床前和多个在临床研究。基因治疗在遗传病治疗中具备巨大潜力，已经成为当代生命科学中最有前景的研究方向之一。