%0 Journal Article %T 基因治疗20年 %A 毛建平 %J 中国生物工程杂志 %D 2010 %X 1990年9月14日美国nih临床中心首次采用基因治疗成功治愈腺苷脱氨酶(ada)基因缺陷而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下疾患,至今已整整20年,其发展迅速,从单纯的重组技术导入基因dna发展到了涵盖dna和rna两个干预水平、和基因上调(如基因增补、矫正、置换等)及下调(基因失活)的两大策略,近年来的进展使得基因治疗登入《science》杂志2009年度十大科学进展,我国在基因治疗领域诞生了第一个上市药物,有10多个制剂临床前和多个在临床研究。基因治疗在遗传病治疗中具备巨大潜力,已经成为当代生命科学中最有前景的研究方向之一。 %U http://159.226.100.150:8082/biotech/CN/abstract/abstract12464.shtml