microrna在人类疾病中的作用及其作为靶点的小分子药物设计

微小rna(microrna，mirna)是一类含有约22个核苷酸的内源性非编码rna，通过与靶mrna的3′非翻译区(3′utr)不完全性互补配对，介导转录后基因调控。人类疾病的发生和发展过程都有mirna参与，其表达方式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疗的反应程度密切相关。最近的研究表明mirna可能成为大部分疾病的治疗靶点，随之产生基于mirna的实验技术，结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰mirna的作用，还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具。另外，新技术的应用还为以mirna为靶点设计小分子药物应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步。本篇综述首先总结mirna与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人类疾病发病的关系，并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性。