%0 Journal Article %T microrna在人类疾病中的作用及其作为靶点的小分子药物设计 %A 张勇 %A 吕延杰 %A 杨宝峰 %J 药学学报 %P 1115-1121 %D 2007 %X 微小rna(microrna,mirna)是一类含有约22个核苷酸的内源性非编码rna,通过与靶mrna的3′非翻译区(3′utr)不完全性互补配对,介导转录后基因调控。人类疾病的发生和发展过程都有mirna参与,其表达方式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疗的反应程度密切相关。最近的研究表明mirna可能成为大部分疾病的治疗靶点,随之产生基于mirna的实验技术,结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰mirna的作用,还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具。另外,新技术的应用还为以mirna为靶点设计小分子药物应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步。本篇综述首先总结mirna与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人类疾病发病的关系,并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性。 %U http://www.yxxb.com.cn:8081/aps/CN/abstract/abstract7062.shtml