新一代基因组编辑系统CRISPR/Cpf1

CRISPR/Cas系统几乎存在于所有的细菌和古菌中，是用来抵御外来病毒和噬菌体入侵的获得性免疫防御机制。2012年起CRISPR/Cas9被改造为基因编辑工具，并衍生出一系列高效、便捷的基因编辑工具，迅速在基础理论、基因诊断和临床治疗等研究领域中得到广泛应用。然而，CRISPR/Cas9也存在细胞毒性、脱靶效应和基因插入困难等一些亟待解决的问题，在一定程度上限制了CRISPR/Cas9的应用。Cpf1是2015年报道的一种新型CRISPR效应蛋白，具有许多与Cas9不同的特性，有利于克服CRISPR/Cas9应用中的一些限制。本文综述了近两年来对CRISPR/Cpf1的研究进展和应用，并对其应用前景和发展方向进行了展望