基因疗法现状

摘要 从首次用基因疗法治疗人类疾病,至今已有一年多了。即没有成功的消息也没有失败的报导,然而美国及世界各地的研究者们仍急切盼望扩大使用这一技术。例如,莱顿大学和TNO(Rijswijk,the Netherlands)的荷兰科学家正在谋求开展严重的综合免疫缺失症(SCID)治疗计划。美国目前正进行此病的基因疗法实验。与美国人不同,荷兰研究者将腺嘌呤核苷脱氨酶(ADA)基因插入骨髓干细胞(人血细胞包括T细胞的前体细胞)中,而不是插入成熟的T细胞。他们希望只进行一次这样的基因转移,因为干细胞会不断产生含ADA基因的细胞;而成熟T