rAAV规模化包装系统的研究进展

摘要 重组腺相关病毒(rAAV)作为唯一一种通过欧盟FDA认证的基因治疗载体，具有宿主范围广、转染效率高、非致病性、免疫原性低、能够长期表达外源基因的优点。随着以rAAV基因治疗临床试验的深入与扩大，传统rAAV包装系统产能不足的缺点逐渐凸显出来，急需可放大、易规模化的rAAV包装系统来解决现有的供需矛盾。鉴于此，在介绍传统rAAV包装系统的基础之上，着重阐述了杆状病毒昆虫细胞系法、酵母法以及痘苗病毒-腺病毒法，尤其对后者寄予厚望。旨在介绍几种较好的rAAV规模化包装方案，探讨其规模化制备的发展趋势