新蛋白可能使肌肉萎缩患者受益

摘要 因为发现了 dystrophin 的一种姐妹蛋白,人们有可能找到治疗杜兴氏肌肉萎缩(DMD)的新方法,其中包括基因疗法。此病患者缺乏 dystrophin 蛋白。这种 dystrophin 相关蛋白叫做 utrophin,存在于健康肌肉的神经肌肉接点处,但对于 DMD 患者,其肌肉各处均有该蛋白。在胞儿和再生肌肉组织中也有该蛋白,因此,这种蛋白在早期发育过程中可能起到与dystrophin相似的作用。为了证实这一点,Institute of Molecular Medicine(Oxford U.K)的一组科学家克隆并