siRNA作用效果的靶点依赖性

小分子双链RNA(siRNA)可以高效、特异地沉默目的基因表达 ,为基因功能研究及基因治疗提供了新工具。近年来研究表明针对基因mRNA不同位点随机设计的siRNA在作用效果上存在差异 ,siRNA作用效果有序列依赖性 ,而且与其在基因mRNA上的结合部位的高级结构有关 ,与反义核酸发挥作用的靶点依赖性类似。这一性质对设计高效siRNA为基因功能和基因治疗研究提供指导作用