Oboljeli od rijetkih bolesti kao vulnerabilni ispitanici u klini？kim studijama

Sa？etak Farmakoterapija rijetkih bolesti suo？ena je s brojnim eti？kim dilemama. Najve？i broj oboljelih su djeca, oboljenja su progresivnog tijeka, a lije？enje vrlo skupo. Cilj rada bio je ispitati u kojoj mjeri se po？tuju principi suvremene bioetike, kada je u pitanju farmakoterapija rijetkih bolesti. Za primjer je uzeta Gaucherova bolest. Pretra？ivali smo dostupne baze podataka (Cochrane database, MEDLINE i Google) za period od 1996. do 2011. Klju？ne rije？i bile su: Gaucherova bolest, etika/eti？ka pitanja i klini？ka ispitivanja, a posebno su analizirani u？inkovitost, sigurnost i cijena lijekova za ovu bolest. Provedena je i pilot anketa o stavovima lije？nika i klini？kih farmaceuta o farmakoterapiji rijetkih bolesti u Srbiji na odabranom uzorku ispitanika (N = 11, Klinika za internu medicinu i Centralna apoteka, KBC ？Be？anijska Kosa“ u Beogradu). Na postavljena pitanja odgovoreno je u 97,2 % slu？ajeva. Uo？eni su brojni problemi vezani uz lije？enje Gaucherove bolesti: npr. visoka cijena lijekova, nedostatak adekvatne procjene odnosa cijene i u？inkovitosti terapije, nedovoljan broj ispitanika u klini？kim studijama i dr. Pilot anketa o rijetkim bolestima ukazuje na nedovoljnu informiranost stru？ne javnosti (21 %) i komplicirane procedure oko nabave lijekova (21 %). Ve？ina ispitanika (64 %) ocijenila je da je nedovoljno upoznata s postoje？om zakonskom regulativom o rijetkim bolestima. Oboljeli od rijetkih bolesti mogu se smatrati vulnerabilnim ispitanicima. Potrebno je formirati registar oboljelih, pobolj？ati informiranost stru？ne i ？ire javnosti i prilagoditi zakonsku regulativu kada su u pitanju rijetke bolesti