无关供者与同胞相合供者异基因造血干细胞移植治疗儿童和青少年重型再生障碍性贫血疗效比较

摘要 目的 评估无关供者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童和青少年重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。 方法 回顾性分析河南省肿瘤医院2001年10月—2015年10月接受allo-HSCT治疗的34例儿童和青少年SAA患者临床资料，根据供者来源不同，将患者分为无关供者组(URD组，15例)和同胞相合供者组(MSD组，19例)，通过与同期MSD组疗效的比较，评估无关供者allo-HSCT在儿童和青少年SAA治疗中的地位。 结果 URD组和MSD组在移植后造血重建率、粒系和血小板植入时间、干细胞植活率和移植排斥率方面的差异均无统计学意义(P值均>0.05)。URD组的急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率高于MSD组[42.9%(6/14)比10.5%(2/19)，P＝0.047]；URD组Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD和慢性GVHD的发生率虽然高于MSD组，但差异均尚无统计学意义[21.4%(3/14)比5.3%(1/19)，P＝0.288; 35.7%(5/14)比5.3%(1/19), P＝0.062]；两组移植后肺部感染、巨细胞病毒血症、EB病毒血症和出血性膀胱炎发生率的差异均无统计学意义(P值均>0.05)。URD组和MSD组的5年总生存率和无病生存率的差异均无统计学意义[(84.4±6.6)%比(89.4±7.1)% ，(82.5±5.4)%比(82.1±4.3)%，P值均>0.05]。 结论 无关供者allo-HSCT治疗儿童和青少年SAA的疗效与同胞相合供者allo-HSCT相当，可作为无HLA匹配同胞的儿童和青少年SAA患者的一线治疗选择