全球首个批准用于治疗CLN2疾病的重组人三肽基肽酶1蛋白药物概述

迟发性小儿2型神经元蜡样脂褐质沉积症（late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2，CLN2）是一类由三肽基肽酶Ⅰ（tripeptidyl peptidase-1，TPP1）缺乏所致的小儿神经退行性病变，该病是致死性疾病。BioMarin制药公司研发的药物cerliponase alfa（商品名：Brineura）为全球首个批准用于治疗此疾病的TPP1蛋白替代类药物，具有里程碑意义。本文通过挖掘相关药学信息、专利现状、市场情况、药理毒理、临床安全性、有效性等方面数据，对cerliponase alfa进行全面剖析总结，为进一步了解该药物提供信息，并为相关罕见病的研究和治疗提供参考