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, PP. 29-31
Keywords: 罕见病,临床研究,“青岛模式”,老药新用
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孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为孤儿药。目前我国对于孤儿药的研发仍处于一片空白,只能长期依赖进口,然而国内进口药物审批流程复杂,使得诸多“孤儿药”无法及时进入中国,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。郑维义博士带领的南京应诺医药科技有限责任公司,致力于推进孤儿药在中国的发展。郑维义博士的团队目前除了采用常用的药物研发模式,也正采取一种“老药新用”的模式发展孤儿药:积极与国内外的企业展开合作,逐渐建立起罕见病药物筛选的模型,逐步发现已经上市的药物新的罕见病适应症,用以治疗罕见病。“这种模式能够显著降低成本,加快治疗罕见病药物研发的进程,这种模式比较适合中国市场。”
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