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- 2015
基因治疗与阿尔茨海默病
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Abstract:
阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)是一种进行性的神经退行性疾病，临床上表现为记忆和认知功能减 退、行为异常和语言功能障碍。其病理特点表现为神经元外β-淀粉样蛋白聚集形成老年斑、细胞内异常磷酸化的tau 蛋白聚集形成神经纤维缠结、神经元的缺失和脑血管淀粉样变性。目前用于AD临床治疗的药物有乙酰胆碱酯酶抑制 剂、NMDA受体拮抗剂、非甾体抗炎药等，这些药物仅能缓解AD的症状，而基因治疗通过载体介导的转基因技术可 以将DNA或RNA直接导入靶细胞，实现保护性或治疗性蛋白的表达及某些致病基因的沉默，从根本上治疗AD
