人类疾病转基因小鼠模型在基因治疗研究中的作用

基因治疗一度红红火火，激起公众极大的期望。但是初期试验远不如预期的好。科研人员理智地认识到目前阶段应把研究重点放在更基础的基因结构与功能、基因表达调控及基因载体构建研究等方面。建立人类疾病相关转基因小鼠模型是开展上述研究的一个重要基础，将为基因治疗的临床实施奠定坚实的基础。