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Keywords: 基因治疗,小鼠骨髓细胞,基因转移,逆病毒载体,干细胞,结构,dna,人类,表达,患者
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基因治疗是把正常基因引入有机体以矫正遗传缺陷。它已经在果蝇和小鼠体上进行过尝试。怎样迅速地把基因治疗应用于治疗人类遗传病,在决定开始临床试验时应该采用什么标准,这些是本文要讨论的内容。许多研究者目前正在制定在严重遗传病患者体上进行基因治疗的临床试验方案。
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