aav-itr单链dna微载体在小鼠骨骼肌中的表达

aav-itr单链dna微载体是一种基于腺相关病毒(aav)倒置末端重复序列(itr)的基因表达载体(aav-itrssdnaminivector)。前期研究已证明aav-itr单链dna微载体在hek293t细胞中具有较高的转染、表达效率。本文中将相同拷贝数的aav-itr单链dna微载体、3?-itr末端错配的aav-itr单链dna微载体(aav-itrmmssdnamutantvector)、aav-itr双链dna和质粒分别用turbofect转入小鼠骨骼肌中，比较检测aav-itr单链dna微载体与其他基因表达载体在小鼠体内1周、1个月及3个月的表达效率。组织切片经荧光显微镜观察及荧光灰度值分析表明，相同分子摩尔数的aav-itr单链dna微载体比aav-itr双链dna和质粒在不同时期表达效率都要高且更稳定。提取注射3个月后的肌肉组织的dna，用荧光定量pcr分析比较各载体的存留分子数。rt-pcr的结果显示aav-itr单链dna微载体在注射3个月后的存留分子数较其他载体高。综合结果显示aav-itr单链dna微载体在动物体内具有表达效率高和长久稳定的优势，有可能开发为基因治疗的一种高效、稳定的新型载体。