基于ebna1和orip的载体在基因治疗中的应用研究进展

非病毒载体用于基因治疗的主要问题是导入靶细胞的效率较低,目的基因表达水平低,疗效持续时间也较短。ebna1和orip元件使引入该元件的质粒在真核细胞内保持为游离体、转运入核、转录增强。质粒携带的目的基因能够获得较高的转染效率,高水平、持续的表达。基于ebna1/orip的质粒在肿瘤、单基因缺陷先天性疾病、tnf相关的炎性疾病的基因治疗中显示了良好的应用前景。ebna1/orip元件用于构建人工染色体,携带目的基因的调控序列,可望实现可调控的基因治疗。