罕见疾病及孤儿药物研究现状及进展

文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类，总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状，分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用，进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性，对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。