重组腺相关病毒载体相关性杂质

可以稳定表达治疗基因而无明显不良反应的重组腺相关病毒(raav)载体被认为是最有发展前景的基因治疗载体。但如何建立可以有效去除raav载体内具有潜在致病危害的杂质、产品质量符合临床使用要求的纯化工艺是研究人员面临的巨大挑战。其中针对载体相关性杂质的纯化工艺尤为关键，因为该类杂质的性质与真正的raav载体极其相似，一旦存在便难以去除，且会引起严重不良反应。以下总结了该类杂质形成的过程及有别于raav载体的特点，并对可以防止其生成或将其与raav载体有效分离的技术手段进行了评价。