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牲畜兽医学报 2014
crispr/cas9系统介导基因组编辑的研究进展, PP. 1567-1583 Keywords: 人工核酸内切酶,基因编辑,基因打靶,crispr/cas9,rna指导的核酸内切酶 Abstract: ?由规律成簇间隔短回文重复序列(clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats,crispr)以及crispr相关蛋白9(crispr-associatedprotein9,cas9),即crispr/cas9系统改造的第3代人工核酸内切酶,与锌指核酸内切酶(zincfingerendonuclease,zfn)以及类转录激活因子效应物核酸酶(transcriptionactivator-likeeffectornuclease,talen)相比,具有构建方法简单快捷、突变效率高、成本低廉、适用范围广等许多优点,已成为一种热门的基因组编辑工具。该技术已成功应用于细菌、人类细胞、斑马鱼、小鼠、猪、食蟹猴以及多种植物的基因组精确修饰,是最具有临床与应用前景的基因治疗技术之一。但是crispr/cas9系统目前也面临着脱靶率高、特异性差的难题,这无疑是crispr/cas9系统应用于基础研究和临床治疗的最大的挑战。本文从crispr/cas9系统的发现、分类、作用机制以及crispr/cas9基因编辑系统在基因定点修饰方面的研究进展进行介绍,希望能够为畜牧领域的科研工作者提供参考。
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