一种新型纳米材料——树枝状聚合物介导的基因治疗研究

无论是在基因治疗研究兴起之初,还是在经历了基因治疗临床试验10余年之后的今天,载体问题一直是基因治疗研究领域中最至关重要的核心问题之一。一个理想的载体系统至少必须满足两个条件,即有效性和安全性。有效性包括所介导的遗传物质能够高效地进入所期望的靶细胞,而且不被血浆或组织细胞中各种补体以及各种酶所破坏。同时,转导基因能够透过核膜,进入细胞核,并整合于染色体DNA中,从而获得转基因的高效、稳定表达而发挥治疗作用。