转有人凝血因子IX cDNA的家兔成纤维细胞在家兔体内的高效表达和检测

凝血因子Ⅸ(简称Ⅸ因子)是人体内凝血系统的重要成分之一.它的缺乏或功能缺陷可导致血友病B的发生。近年来,随着高效安全的基因转移技术迅速发展,血友病B的基因治疗已取得突破性进展,逐渐从实验室走向临床试验阶段,并已获得了令人可喜的成果.在血友病B的基因治疗研究中,我们构建了人凝血因子Ⅸ cDNA的双拷贝病毒载体(double-copy