%0 Journal Article
%T 表达β-珠蛋白基因的安全性慢病毒载体的优化 *
%A 张敬之
%A 杨冠恒
%A 陈雁雯
%A 韩亚丽
%A 龚秀丽
%J -
%D 2018
%R 10.13523/j.cb.20180707
%X 目的:慢病毒载体(lentiviral vector,LVV)是一种有效的基因治疗导入系统。拟用已研发的携带人的β-珠蛋白基因自删除慢病毒载体,优化其表达有效性和提高其病毒颗粒数。方法:比较三款不同的启动子预测软件的分析结果,分别构建三种不同长度启动子的表达β-珠蛋白基因(β-globin)的LVV,并对其Ⅱ号内含子进行部分删减;用经优化的LVV转导β-地中海贫血(β-地贫)的小鼠诱导性多能性干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)后,用此iPSC制备嵌合体小鼠模型;经RT-PCR、血涂片瑞氏吉姆萨染色等观察分析其功能性代偿的潜能。研究结果:经优化后的自删除慢病毒载体病毒对其病毒颗粒数的滴度影响不大(2.3×1011LPs/ml),可在嵌合体小鼠模型体内检测到正常人β-珠蛋白基因的功能性表达。结论优化了表达人β-珠蛋白基因的自删除LVV
%K β-地中海贫血
%K 自删除慢病毒载体
%K 优化
%K 基因治疗
%U http://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/abstract/abstract6241.shtml