%0 Journal Article
%T VSV-G假型反转录病毒介导的人凝血因子ⅨcDNA在新生血友病B小鼠中的有效转移和表达
%A 王红卫
%A 卢大儒
%A 陈立
%A 王学峰
%A 邱信芳
%A 薛京伦
%J 科学通报
%P 916-920
%D 2001
%X 研究探索了VSV-G假型反转录病毒invivo途径基因治疗血友病B的可行性.采用新型包装细胞系293-GPG制备了VSV-G/G1NaBAⅨ假型病毒,该病毒的最高滴度可达8.5×108CFU·mL-1,与传统的反转录病毒相比具有更高抗补体灭活效应(PP-1,表达持续超过120d.治疗后小鼠的凝血功能均有一定程度的改善,以大剂量治疗组的改善最为明显,凝血活性提高至(3.4±1.5)%,APTT时间缩短至(43.6±7.2)s.hFⅨ的表达水平和凝血功能的改善程度与所用病毒的剂量呈正相关.治疗小鼠体内未检测到抗hFⅨ抗体,未发生任何治疗相关的毒副反应和生殖细胞的基因转移.研究结果表明,采用VSV-G假型反转录病毒开展新生血友病B小鼠invivo基因治疗是可供选择的有效方法.
%K 血友病B
%K 基因治疗
%K VSV-G假病毒
%K 活体基因转移
%U http://csb.scichina.com:8080/CN/abstract/abstract367322.shtml