%0 Journal Article
%T 携带人凝血因子Ⅸ突变衍生物基因重组腺相关病毒的大量制备与体内外表达研究
%A 陆华中
%A 陈立
%A 王学峰
%A 卢大儒
%A 邱信芳
%A 薛京伦
%J 科学通报
%D 2001
%I 
%X 构建了一系列携带有人凝血因子Ⅸ突变衍生物基因（ｈⅨＲ３３８Ａ）及不同调控元件的腺相关病毒 表达载体，并经体外转导不同的细胞系，筛选、优化，挑取高表达质粒及其转导稳定细胞克隆，然后， 以一个携带有腺相关病毒包装蛋白的ｒＡＡＶ/ＨＳＶ杂合病毒包装系统介导进行重组腺相关病毒的大量制 备，建立了可进行产业化制备的技术路线及高滴度、大量制备重组腺相关病毒的技术方法，所获得的重 组病毒滴度达 １．２５ × １０１２病毒颗粒／ｍＬ，然后，利用这一重组病毒，对ｒｈＦⅨＲ３３８Ａ进行离体及在体表达， 获得了 ｒｈＦⅨＲ３３８Ａ在肌细胞系 Ｃ２Ｃ１２及血友病 Ｂ小鼠体内的高效表达，表达峰值分别达（２５５１．３２± ９２．１４）ｎｇ·（１０６细胞）－１·（２４ｈ）－１及４６３．２８ｎｇ·ｍＬ－１，与野生型Ⅸ因子的表达水平（２５６５．７６±６４．３６）ｎｇ· （１０６细胞）－１·（２４ ｈ）－１及４５３．９２ ｎｇ· ｍＬ－１无显著性差异．然而，其凝血活性却成倍增加，约为后者的 ２．４６倍.．将人凝血因子Ⅸ突变衍生物基因引入血友病 Ｂ基因治疗研究之中，同时，探讨了一个新的包装 系统──ｒＡＡＶ／ＨＳＶ杂合病毒包装系统──在重组ＡＡＶ载体大量制备中的应用
%K 人凝血因子Ⅸ
%K 突变衍生物
%K 基因重组
%K 腺相关病毒
%K 包装系统
%K 表达载体
%K 血友病B
%K 基因治疗
%U http://www.alljournals.cn/get_abstract_url.aspx?pcid=01BA20E8BA813E1908F3698710BBFEFEE816345F465FEBA5&cid=7C7E63796F062382A606A3A9833B8C05&jid=B40D4BA57FF46E45205A09B4DC283152&aid=D3F4C74DE6BEBBE5&yid=14E7EF987E4155E6&vid=D997634CFE9B6321&iid=F3090AE9B60B7ED1&sid=525CF7714FCB18E2&eid=43AADF4B53A8BF6F&journal_id=0023-074X&journal_name=科学通报&referenced_num=1&reference_num=14