%0 Journal Article
%T 腺相关病毒介导的小鼠Ⅸ因子在血友病B小鼠体内表达研究
%A 陈立
%A 陈浩明
%A 陆华中
%A 吴小兵
%A 卢大儒
%A 邱信芳
%A 薛京伦
%J 中国科学 生命科学
%D 2003
%I 
%X 通过重组HSV/AAV辅助病毒方法制备出高滴度(>1012)的重组AAV/mFⅨ病毒颗粒, 并注射到血友病B小鼠的后肢骨骼肌中, 获得了稳定的高水平小鼠Ⅸ因子表达(>370 ng/mL), 持续时间超过350 d. 治疗组小鼠体内的Ⅸ因子活性达到正常值的30%, 而且出血症状得到显著改善. 在小鼠血浆中未发现抗Ⅸ因子的中和抗体, 第1次注射后抗AAV抗体的水平也非常低. 重复注射AAV/mFⅨ病毒后, 不同剂量组的小鼠体内的抗AAV抗体出现了不同的结果. 组织分析结果证实了血浆中有功能的FⅨ因子确实来源于骨骼肌. 以上结果显示, AAV介导的基因转移是血友病B基因治疗的极有前途的方法.
%K 血友病B小鼠
%K 基因治疗
%K 重组腺相关病毒载体
%K 单纯疱疹病毒
%U http://www.alljournals.cn/get_abstract_url.aspx?pcid=90BA3D13E7F3BC869AC96FB3DA594E3FE34FBF7B8BC0E591&jid=DBE4ECF0864647819971514F9C47DC38&aid=91B384C1D52848B2&yid=D43C4A19B2EE3C0A&vid=27746BCEEE58E9DC&iid=0B39A22176CE99FB&sid=A58CF3BAE79427D0&eid=7EBE588F611589FC&journal_id=1006-9259&journal_name=中国科学C辑&referenced_num=3&reference_num=14